Los medicamentos de terapias avanzadas representan una alternativa terapéutica innovadora para enfermedades crónicas, altamente debilitantes y/o terminales como la artritis, el cáncer y la esclerosis lateral amiotrófica. En Chile, investigadores de distintas universidades y centros médicos han expresado su interés en desarrollar y utilizar este tipo de productos; sin embargo, no se dispone de un marco regulador específico y necesario para garantizar la calidad, seguridad y eficacia de este tipo de productos. 

El objetivo de este trabajo fue elaborar una propuesta de los principales requerimientos a incluir en la normativa chilena. Para ello se tomaron como base los resultados de etapas de diagnóstico realizadas previamente, se actualizó la revisión del entorno regulatorio internacional y nacional y se realizó un llamado de registro voluntario de establecimientos, con el objetivo de identificar los productos (en uso o en investigación), su uso previsto, los fabricantes y sus responsabilidades. 

Como resultado se constató que a nivel internacional, la mayoría de los medicamentos de terapias avanzadas aprobados son de terapia génica. Las Agencias Reguladoras Nacionales (ARNs) han emitido pautas específicas relacionadas con los productos de terapias avanzadas.

En Chile, si bien, no se cuenta con normativas específicas para este tipo de productos, existen lineamientos para los productos biológicos que pueden servir de guía. Además, se evidenció que se están utilizando principalmente productos de terapia celular y que existen proyecciones para obtener y aplicar productos de terapia génica. A la fecha, Zolgensma es el único producto de terapias avanzadas que cuenta con registro sanitario.

Finalmente, se generó una propuesta de requerimientos a incluir en una guía que ofrezca orientación a las instituciones que desarrollen productos de terapias avanzadas en Chile.